di Michele Vidone
Il convegno FutuRare 2026 a Napoli ha fatto il punto sull’evoluzione della cura delle malattie rare, sempre più orientata verso terapie avanzate e medicina di precisione.
Al centro del dibattito ci sono i progressi della terapia genica e dei nuovi farmaci che hanno cambiato radicalmente la gestione di patologie gravi come la SMA (atrofia muscolare spinale), soprattutto grazie alla diagnosi precoce tramite screening neonatale. In Campania, questo programma ha già permesso di individuare e trattare tempestivamente diversi bambini, migliorando in modo significativo prognosi e qualità della vita.
Gli esperti sottolineano però che molte malattie rare restano ancora senza adeguata ricerca e sviluppo di farmaci, rendendo necessari incentivi per i cosiddetti “farmaci orfani”. Le terapie innovative, sebbene molto efficaci, richiedono inoltre una forte organizzazione sanitaria: dalla selezione dei pazienti fino al follow-up multidisciplinare.
La Campania viene indicata come esempio di modello organizzativo avanzato nella gestione delle terapie innovative, grazie a percorsi strutturati, rete di centri specializzati e attenzione alla sostenibilità economica. L’obiettivo generale è garantire accesso equo e tempestivo alle cure più moderne, migliorando la governance delle malattie rare nel sistema sanitario regionale.
